囊性纤维化：药物治疗

治疗目标

• 症状改善
• 稳定肺功能

治疗建议

请注意： 囊性纤维化 治疗 基于以下三个支柱 营养医学 （请参见下文。运动医学，以及 理疗 （请参阅“其他 治疗”以及药物治疗。 药物治疗

• 的药物治疗 囊性纤维化 （CF）。
  • 分泌分解疗法（分泌物的液化：
    • 口服祛痰药的使用（例如， N-乙酰半胱氨酸）和重组人DNAse（DNAse 阿尔法酶：这可以在体外解聚DNA，从而液化CF 痰 并改善其粘弹性）。
    • 吸入 高渗盐水 ; 甘露醇 （→ 水 流入从而降低粘度）。
    • 吸入的分泌分解疗法可以合并使用（例如高渗盐水和催眠酶α）。
  • 抗胆碱药 或Betaimimetics（短效）来扩张支气管。
  • 糖皮质激素 （吸入类固醇（ICS））用于慢性 支气管炎 [证据不足]。
  • 抗生素（抗生素 治疗; 如果需要的话）; 此外， 监控 支气管肺细菌定植 痰 检查或咽拭子，以确保假单胞菌感染的早期治疗。
  • 保持 肺 由于功能稳定，每天应使用颤振阀进行呼吸训练。
  • 对于鞋面 呼吸道 治疗， 鼻腔冲洗 可的松含 鼻喷雾剂 被使用。
• 外分泌型胰腺功能不全的药物治疗：
  • 胰腺酶替代（约3,000 IU 脂肪酶/ g脂肪）。
  • 高热量，高脂肪 饮食 （见下文 营养医学).
  • 供应脂溶性 维生素 （A，D，E，K）和 水-易溶 维生素B12.
  • 电解液 平衡 –特别是食盐， 钙 和 铁 补品.
  • 急性灌肠 肠梗阻 （“肠阻塞”）。
• 内分泌胰腺功能不全的药物治疗：
  • 胰岛素疗法
• 个性化疗法（针对特定突变的疗法）； 这些补充，但不能代替对症治疗（见上文）：
  • 依伐卡托 –旨在增强 氯化物 CFTR的运输 细胞膜即重新液化粘液； 仅对G551D突变有效（约3％的情况）。
  • 卢玛卡托，可增强Phe508缺失的CFTR蛋白向 细胞膜; 专门针对δF508突变起作用（占病例的40-50％）注意： 发光蛋白 是强CYP3A诱导剂，除其他因素外，这导致CYPXNUMXA的作用减弱 荷尔蒙避孕药 （荷尔蒙 避孕).
  • CFTR校正器的组合 发光蛋白 和CFTR增强器 依伐卡托：第一种因果疗法 囊性纤维化 纯合δF508突变的患者。
  • 欧盟委员会已批准延长lumacaftor /的营销许可依伐卡托 适用于6到11岁的患有508个F2018del突变拷贝的囊性纤维化儿童（截至XNUMX年XNUMX月）。
  • Kaftrio（ivacaftor的组合， 特扎卡福特及 拉卡托）; 适应症：囊性纤维化是由于F508del突变是由一个或两个父母遗传而来。 如果他们仅从一个父母那里继承了这种突变，他们还应该从另一个父母那里得到另一个称为“最小功能突变”的突变。 这种情况适用于德国约60％的囊性纤维化患者（欧洲药品管理局（EMA）于21年2020月403日批准）。 查看508位囊性纤维化（CF）患者的III期研究结果，这些患者的PheXNUMXdel突变是杂合的，但具有不同的突变： 拉卡托–特扎卡福特-ivacaftor对具有Phe508del最小功能基因型的CF患者有效，而先前的CFTR调节剂方案无效。
• 取决于具体适应症的复杂因素（请参阅下文）。
• 另请参见“进一步治疗”下的内容。

进一步说明

• 脓肿分枝杆菌（非典型非结核分枝杆菌）的多药耐药变体的基因使囊性纤维化患者的治疗越来越复杂。
• 一名患有囊性纤维化的15岁女性患者通过使用噬菌体进行治疗，幸存了严重的脓毒分枝杆菌感染，其中一些是经过基因改造的。噬菌体“吃”）（也简称为噬菌体）是 病毒 专门从事 菌 和古细菌作为宿主细胞。 噬菌体可用于治疗对常规细菌无反应的细菌感染 抗生素.

有效成分（主要适应症）

吸入

如果发生并发症