产品
Miglustat可以胶囊形式（Zavesca， 通用）。 自2004年以来，它已在许多国家获得批准。
结构与性能
米格司他（C10H21没有4Mr ＝ 219.3g / mol）是烷基化的亚氨基糖。 它以白色结晶形式存在 粉 苦 味道 易溶于 水.
效果
Miglustat（ATC A16AX06）是葡糖神经酰胺合酶的抑制剂。 这减少了葡萄糖脑苷脂（葡萄糖基神经酰胺）的形成和积累。 戈谢病 其特点是溶酶体酶β-葡萄糖脑苷脂酶缺乏，该酶将葡萄糖脑苷脂降解为 葡萄糖 和神经酰胺。 这导致葡糖脑苷脂在细胞中积累，主要在巨噬细胞中。
适应症
- 高雪氏病1型
- 尼曼-匹克病（C型）（进行性神经表现）。
剂量
根据专业资料。 的 胶囊 通常每天服用XNUMX次，不分餐点。
禁忌
- 过敏症
有关完整的预防措施，请参阅药物标签。
