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Eteplirsen（Sarepta Therapeutics Inc）于2016年在美国获得批准（Exondys 51）。
结构与性能
Eteplirsen（C364H569N177O122P30Mr （10305.7 g / mol）是一种磷酸二酰胺基吗啉代寡聚体（PMO），可选择性结合至pre-mRNA的外显子51。 它是高分子量的反义低聚物。 该序列与前mRNA中的片段互补。 该图显示了基本的PMO结构。 Eteplirsen是一种包含吗啉环而不是吗啉环的RNA类似物 核糖 和磷酸二氨基酯连接基，而不是磷酸二酯。
效果
的原因 杜氏肌营养不良症 是肌营养不良蛋白基因的突变。 这些通常是缺失，例如在第50外显子中。肌营养不良蛋白对肌肉功能至关重要。 杜氏肌营养不良症 是严重的疾病，在成年后会致命。 Eteplirsen通过在剪接过程中跳过或去除前mRNA中的外显子51（外显子跳过）来恢复抗肌萎缩蛋白的表达。 结果，外显子51不再存在于mRNA中并且不被翻译。 人体现在能够产生截短但部分功能的蛋白质。 这不能治愈疾病，但是可以减轻疾病的严重程度。
适应症
用于治疗Duchenne型 肌营养不良症.
剂量
据SmPC。 该药物通过静脉内或皮下给药。
