基因治疗学

沃雷蒂根内帕沃韦茨

产品 Voretigenneparvovec 于 2017 年在美国获得批准，2018 年在欧盟获得批准，并于 2020 年在许多国家获得批准，作为用于制备注射液 (Luxturna) 的浓缩物和溶剂。 结构和特性 Voretigenneparvovec 是腺相关病毒载体血清型 2 (AAV2) 的衣壳。 它包含…的 cDNA 沃雷蒂根内帕沃韦茨

紫草

产品 Alipogentiparvovec 自 2012 年起已在欧盟获得批准作为注射用溶液 (Glybera)。 这是第一个在欧洲发布的基因疗法。 这种药物的高价是有争议的。 结构和特性 该药物在病毒载体中含有高活性的脂蛋白脂肪酶基因 (S447X) 变体。 这包括…… 紫草