热销产品
自2012年以来，Alipogentiparvovec已获欧盟批准作为注射剂（Glybera）。 这是在欧洲发布的第一个基因疗法。 这种药物的高价是有争议的。
结构与性能
该药物含有脂蛋白的高活性变体 脂肪酶 基因 （S447X）在病毒载体中。 这包括：
- 腺相关病毒血清型1（AAV1）的蛋白包膜。
- 巨细胞病毒启动子
- 土拨鼠 肝炎 病毒转录后调控元件。
- AAV2衍生的末端反向重复序列（反向末端重复）。
效果
Alipogentiparvovec（ATC C10AX10）包含脂蛋白基因 脂肪酶产生于肌肉之后 管理。 该病毒无法在体内复制，该基因未整合到人类DNA中，而是位于染色体外。
适应症
用于治疗家族脂蛋白 脂肪酶 缺乏症（LPLD）伴有胰腺炎发作。
剂量
据SmPC。 将该药物肌肉内注射几次到腿部肌肉中。
禁忌
有关完整的预防措施，请参阅药物标签。
