产品
Onasemnogene bebeparvovec于2019年在美国被批准用作静脉输注的悬浮液（Zolgensma）。
结构与性能
这是一种使用-基因的基因疗法，其中腺相关血清型9（AAV9） 病毒 用作向量。 该基因以双链DNA的形式包含在非包膜病毒的衣壳中。 该病毒无法复制。
效果
治疗的目的是将人SMN基因导入细胞核，以便产生足够的功能性SMN蛋白。 该DNA未整合到宿主细胞DNA中。 它以稳定的所谓的附加体存在于细胞核中。 Onasemnogen abeparvovec穿过 血液–脑 障碍，并具有快速 行动开始.
适应症
用于治疗2岁以下患有双等位基因突变的脊髓性肌萎缩症（SMA）的儿童 运动神经元 1（SMN1）基因。
剂量
据SmPC。 该药物以静脉输注和单次给药的形式给药 剂量。 该 剂量 取决于体重。
禁忌
有关完整的预防措施，请参阅药物标签。
