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Voretigenneparvovec于2017年在美国获得批准，2018年在欧盟获得批准，2020年在许多国家获得批准用作制备注射液（Luxturna）的浓缩液和溶剂。
结构与性能
Voretigenneparvovec是腺相关病毒载体血清型2（AAV2）的衣壳。 它包含人类视网膜色素的cDNA 上皮特异的65 kDa蛋白（hRPE65）。
效果
Voretigenneparvovec（ATC S01XA27）是一种基因治疗药物。 该药物为视网膜色素上皮细胞提供了编码人类视网膜色素的基因（cDNA）的副本 上皮特异性65-千洛酮蛋白（RPE65）。 cDNA没有整合到宿主细胞基因组中。 它仍然在 染色体 在细胞核中。
适应症
用于治疗患有遗传性视网膜营养不良的视力丧失的患者，该治疗基于已证实的双等位基因RPE65突变，具有足够的存活视网膜细胞。
剂量
据SmPC。 药物被注入视网膜下腔。 不能玻璃体内给药。
禁忌
- 过敏症
- 眼或眼周感染
- 活动性眼内炎症
请参阅药物标签以获取完整的预防措施。
不利影响
最常见的不良反应包括局部眼部副作用：