产品
Migalastat可以胶囊形式（Galfold，Amicus Therapeutics）以市售形式获得。 它于2016年在欧盟和许多国家获得批准。该药物在某些国家具有孤儿药地位。
结构与性能
米格司他（C6H13没有4Mr = 163.2 g / mol）或1-deoxygalactonojirimycin是亚氨基糖和末端的类似物 半乳糖 球果糖基神经酰胺。
效果
法布里病是由-基因突变引起的遗传性溶酶体贮积病。 这导致溶酶体酶α-半乳糖苷酶A的缺乏，其导致糖鞘脂的代谢，特别是球果糖基神经酰胺（CL-3）的降解。 这些物质的代谢不足会导致各种器官沉积，例如内皮细胞，肾细胞和神经元。 Migalastat（ATC A16AX14）是一种药理伴侣。 它与不同的α-半乳糖苷酶A突变体结合，从而促进蛋白质的正确折叠并转运（贩运）至溶酶体。 这可以部分恢复酶的活性。 据估计，大约30-50％的患者具有对米加司他治疗有反应的突变。
适应症
用于治疗具有反应性突变的法布里病（α-半乳糖苷酶A缺乏症）。
剂量
据SmPC。 胶囊 每隔一天的同一时间拍摄一次。 行政和支持部门 必须 禁食即饭前两个小时或饭后两个小时。
禁忌
- 过敏症
有关完整的预防措施，请参阅药物标签。
