米格司他

产品 Migalastat 以胶囊形式(Galafold,Amicus Therapeutics)市售。 它于2016年在欧盟和许多国家获得批准。该药物在一些国家具有孤儿药地位。 结构和性质 Migalastat (C6H13NO4, Mr = 163.2 g/mol) 或 1-脱氧半乳糖野尻霉素是一种亚氨基糖,是球三糖神经酰胺末端半乳糖的类似物。 效果…… 米格司他