产品
Eliglustat可以硬脂形式从市场上买到 胶囊 （Cerdelga）。 它于2020年在许多国家/地区获得批准。
结构与性能
依格司他（C23H36N2O4Mr = 404.5 g / mol）的药物依格司他酒石酸盐存在。 依格司他是葡萄糖脑苷脂的类似物。
效果
Eliglustat（ATC A16AX10）是葡糖神经酰胺合酶的特异性抑制剂。 这减少了葡萄糖脑苷脂（葡萄糖基神经酰胺）的形成和积累。 戈谢病 其特点是溶酶体酶β-葡萄糖脑苷脂酶缺乏，该酶将葡萄糖脑苷脂降解为 葡萄糖 和神经酰胺。 这导致葡糖脑苷脂在细胞中积累，主要在巨噬细胞中。
适应症
适用于成年患者的长期治疗 戈谢病 键入1。
剂量
据SmPC。 根据CYP2D6的活性， 胶囊 每天服用一次或两次，与进餐无关。
禁忌
- 过敏症
- 用CYP抑制剂治疗（取决于CYP2D6活性，参见FI）。
有关完整的预防措施，请参阅药物标签。
交互作用
Eliglustat是CYP2D6和CYP3A4及其相应药物的底物 互动 是可能的。
不利影响
最常见的治疗不良反应是 腹泻。 .
