产品
Nusinersen于2016年在美国获得批准，2017年在许多国家和欧盟获得批准，可作为腰椎鞘内注射的解决方案 刺 也是第一种用于SMA治疗的药物（Spinraza）。
结构与性能
Nusinersen是一种修饰的反义寡核苷酸。
效果
Nusinersen（ATC M09AX07）增加了全长SMN蛋白的形成。 它与-pre-mRNA结合并促进SMN7 mRNA中外显子2的包含。 这允许形成功能性SMN蛋白。 CSF的半衰期为135至177天。
适应症
用于治疗5q相关的脊髓性肌萎缩症（SMA）。
剂量
据SmPC。 该药物作为腰椎鞘内给药 刺 因为它没有穿过 血液–脑 屏障。
禁忌
- 过敏症
有关完整的预防措施，请参阅药物标签。
