基因组编辑
有了CRISPR-Cas9系统，就可以有针对性地精确地修饰任何生物的基因组，例如细菌，动物，植物或人类的基因组。 在这种情况下，还谈到了基因组编辑和基因组手术。 该方法于2012年首次描述，目前正在全球范围内进行深入研究和使用（Jinek等，2012）。 CRISPR-Cas9系统是从自适应的防御机制开始开发的 免疫系统 of 菌。 它使原核生物能够从噬菌体或质粒中去除不需要的和传染性的DNA。
- CRISPR代表。 它是基因组中的重复DNA序列。 菌.
- Cas9代表。
产品思路
CRISPR-Cas9系统如何工作？ Cas9蛋白是所谓的核酸内切酶，即 核酸 DNA双链。 Cas9与RNA结合，该RNA除恒定部分外还包含识别特定靶DNA序列的可变部分。 此RNA部分称为sgRNA（小向导RNA）。 sgRNA与要被核酸酶切割的DNA相互作用。 由此产生的双链断裂可通过电池自身的修复机制完成。 这可以导致例如植物育种中令人感兴趣的突变。 RNA模板也可以用于插入新的基因片段，例如恢复有缺陷基因的功能。 最后，它也可以用于灭活致病基因。 为了使CRISPR-Cas系统进入细胞，还需要一种递送方法。 例如，病毒载体，脂质体或物理方法可用于该目的。 该系统在相对简单，通用性，速度和价格上与其他方法不同。 原则上，CRISPR-Cas可以直接应用于人类，也可以应用于从患者体内取出，修饰，繁殖并随后重新引入的细胞。 这称为离体治疗或自体 移植.
适应症
在描述了该方法仅仅几年之后，CRISPR-Cas9已经在当今的研究和药物生产中发挥着重要作用。 将来，额外的基因疗法 毒品 将被开发。 潜在的医疗应用非常多。 例如，这些包括严重 遗传病 如 杜氏肌营养不良症, 囊性纤维化，诸如HIV和 肝炎，血友病和癌症。 CRISPR-Cas9和类似的基因组编辑方法首次为不仅对症治疗疾病，而且在遗传信息水平上治愈疾病提供了可能性。
不良影响和风险
一个潜在的问题是该方法的选择性。 CRISPR可能在基因组的其他不良位点引起遗传变化。 这些被称为“脱靶效应”。 这些可能很危险并导致副作用。 另外，系统的效率仍然需要提高。 在人类中，除了体细胞和干细胞，生殖细胞也可以被操纵，从而导致改变的基因的遗传。 例如，已经证明CRISPR-Cas9可用于胚胎，引起对“设计婴儿”的恐惧，并可能对人类的未来发展产生深远的影响。 在大多数国家，生殖细胞的干预引起很大争议，被禁止。
