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Patisiran作为浓缩物销售用于制备[输注溶液>输注]（Onpattro）。 它于2018年在美国和欧盟获得批准，并于2019年在许多国家获得批准。
结构与性能
Patisiran属于小干扰RNA（siRNA）组， 毒品。 它是一种小的双链核糖核酸。 药物中的活性成分为patisiran 钠。 脂质纳米颗粒中包含Patisiran，以确保摄取（递送）至 肝 细胞。
效果
Patisiran（ATC N07XX12）减少了天然和突变的TTR蛋白（运甲状腺素蛋白） 肝 细胞。 该基因的突变是蛋白质错误折叠的原因，并引发遗传性甲状腺素转运蛋白淀粉样变性。 这种影响归因于所谓的RNA干扰（RNAi）。 Patisiran导致TTR mRNA催化降解，从而抑制蛋白质合成。 它与mRNA非翻译区的保守区结合。 平均半衰期约为3.2天。
适应症
用于治疗1或2期成年患者的遗传性甲状腺素转运蛋白淀粉样变性（hATTR淀粉样变性） 多发性神经病.
剂量
据SmPC。 该药物每三周静脉注射一次。
禁忌
- 严重超敏反应
可以在药物标签上找到完整的预防措施。
不利影响
最常见的潜力 不利影响 包括周围水肿和输注相关反应。
