骨髓增生异常综合症：药物治疗

治疗目标

  • 症状缓解
  • 保存和改善生活质量
  • 延长生存时间

治疗建议

治疗 低风险 骨髓增生异常综合症.

在存在低度血细胞减少症（细胞计数减少）并根据年龄和合并症（伴随疾病）的情况下，最初对这些患者进行观察或等待（“观察并等待”）就足够了。 通常，一个经过验证的 贫血 是开始的触发器 治疗.

  • 支持疗法
    • 以症状为导向的输血（红细胞，血小板）–参见“进一步治疗”
    • 对于感染：早期 管理 广谱 抗生素 （预防） 管理 不推荐）。
    • 洞穴：不要给予类固醇，最好不要给予非甾体抗炎药（NSAIDs）！
  • 使用增长因素– 促红细胞生成素 治疗 (EPO 治疗）。
    • 纠正错误的造血功能（血液 编队）。
    • 主治：
      • 5q异常（del（5q））和/或。
      • SEPO <500 mU / mL和/或
      • <2个EC（红色 血液 细胞浓缩物）。
    • 用途：rHuEpo（重组人 促红细胞生成素）（40-60,000 U / wk。sc）或darbepoetin（每500-2周3 µg）。
    • 在中性粒细胞减少的高热发作中（高热发作与 中性粒细胞粒细胞/属于白色 血液 血液中的细胞群）：粒细胞集落刺激因子（G-CSF）。
    • In 血小板减少症 （减少数量 血小板 /血小板）：血小板生成素受体激动剂romiplostim和eltrombopag。
  • 免疫调节疗法
    • 主治：
      • 处于“低”或“中”风险组和5q异常（del（5q））的MDS患者； 和
      • SEPO≥500 mU / mL且
      • 每月少于2个EC（浓缩的红细胞）。
    • 用于： 来那度胺 （红手信：关于病毒感染重新激活的新的重要说明）。
    • 所需输血的频率可以降低。 也可能不需要进一步的输血。
    • 已经发现其他治疗措施对于这些患者是不够有效的或不合适的。
  • 免疫抑制疗法
    • 主治：
      • 年龄<60岁
      • 骨髓中的冲击波<5
      • 正常细胞遗传学
      • 输血依赖
    • 用途：抗胸腺细胞球蛋白（ATG）或CsA。

高危疗法 骨髓增生异常综合症.

  • 化疗 –如果没有合适的干细胞供体。
    • 减少胚泡（年轻，尚未最终分化的细胞）的过量。
    • 主治：
    • 用途：5-阿扎胞苷 （给药说明：只要5-氮杂胞苷有效且无严重毒性（毒性）发生）。
    • 总体存活率显着延长！
  • 强化多化学疗法（AML诱导方案）–不是针对高危MDS患者的既定治疗选择！
    • 指示：
      • <70岁以下且无合并症（伴随疾病）的高危患者，考虑了风险收益率。
    • 约60％的完全缓解

其他有效成分

  • Luspatercept（作用方式：配体陷阱：吸引和陷阱 激素 抑制红细胞生成（形成和发展的过程 红细胞/红血球））：一项III期研究表明，服用luspatercept的参与者中约有38％不需要接受 输血 至少持续8周（安慰剂 组：13％）； 服用该药的患者中有28％甚至无输血超过12周（安慰剂组：8％）。