产品
Pegvaliase于2018年在美国被批准作为注射剂(Palynziq)。 该药物尚未在许多国家注册。
结构与性能
Pegvaliase是一种苯丙氨酸代谢酶,由重组苯丙氨酸组成 氨 与-羟基琥珀酰亚胺甲氧基聚乙二醇缀合的裂解酶。 该酶的基因来源于蓝细菌。 根据文献,聚乙二醇化增加稳定性并降低免疫原性。
效果
pegvaliase酶将氨基酸苯丙氨酸代谢为 氨 和反肉桂酸,它们通过 肝 并通过尿液排出体外。 Pegvaliase可以替代该疾病中不存在的内源性酶苯丙氨酸羟化酶(PAH)。
适应症
用于治疗 苯丙酮尿症 不受控制 血液 现有疗法的血药浓度超过600 µmol / L。
剂量
据SmPC。 该药物以皮下注射的形式注射。
禁忌
有关完整的预防措施,请参阅药物标签。
不利影响
最常见的可能 不利影响 包括注射部位的反应, 关节疼痛,超敏反应, 头痛,广义 皮肤 反应,瘙痒, 恶心, 腹痛口咽痛 呕吐, 咳嗽, 腹泻。 及 疲劳. 过敏性反应 比较常见。