高雪氏病:治疗

虽然治疗 戈谢病 用于缓解症状,有效 治疗 该疾病现已存在。 但是,用 必须终身。 学习如何治疗 戈谢病 点击此处。

高雪氏病如何治疗?

直到1990年代中期, 戈谢病 仅针对症状进行治疗,主要是 疼痛 药物和 血液 输血。 考虑手术治疗髋关节受损 关节 或放大时 必须被删除。

得益于酶的替代 治疗现已建立,一种可靠的治疗方法可供受影响的人们使用。

酶的终身治疗

如果 治疗 从早期开始,通常所有变化和症状都会完全消退。 基因工程酶(葡萄糖脑苷脂酶)每14天输注一次。 它确保了清除剂细胞(巨噬细胞)中储存的葡萄糖脑苷脂被分解。 但是,就像人体内的所有物质一样,所提供的酶也会再次分解。

因此,必须定期终身服用酶替代疗法。

其他针对高雪氏病的疗法

其他疗法的研究仍在进行中,例如 基因 疗法,其中将改变的基因替换为正常基因。 在小鼠研究中已经获得了有希望的结果。

另一个治疗选择是底物抑制,其中已经抑制了糖脑苷的形成。 减少底物的疗法适用于轻度至中度Gaucher病或对更有效的酶替代疗法不耐受的患者。 与酶替代疗法不同,该药物是口服的。

底物减少疗法可促进许多不良副作用,因为该药物会抑制除葡萄糖脑苷以外的底物。