虽然治疗 戈谢病 用于缓解症状,有效 治疗 该疾病现已存在。 但是,用 酶 必须终身。 学习如何治疗 戈谢病 点击此处。
高雪氏病如何治疗?
直到1990年代中期, 戈谢病 仅针对症状进行治疗,主要是 疼痛 药物和 血液 输血。 考虑手术治疗髋关节受损 关节 或放大时 脾 必须被删除。
得益于酶的替代 治疗现已建立,一种可靠的治疗方法可供受影响的人们使用。
酶的终身治疗
如果 治疗 从早期开始,通常所有变化和症状都会完全消退。 基因工程酶(葡萄糖脑苷脂酶)每14天输注一次。 它确保了清除剂细胞(巨噬细胞)中储存的葡萄糖脑苷脂被分解。 但是,就像人体内的所有物质一样,所提供的酶也会再次分解。
因此,必须定期终身服用酶替代疗法。
其他针对高雪氏病的疗法
其他疗法的研究仍在进行中,例如 基因 疗法,其中将改变的基因替换为正常基因。 在小鼠研究中已经获得了有希望的结果。
另一个治疗选择是底物抑制,其中已经抑制了糖脑苷的形成。 减少底物的疗法适用于轻度至中度Gaucher病或对更有效的酶替代疗法不耐受的患者。 与酶替代疗法不同,该药物是口服的。
底物减少疗法可促进许多不良副作用,因为该药物会抑制除葡萄糖脑苷以外的底物。