在反义过程中，反义寡核苷酸（短单链非编码核糖核酸 酸）主要通过脂质体（通常由脂质体组成的囊泡）引入细胞 磷脂）。 在此过程中，mRNA在短时间内降解。
一个细胞核的引入 基因 通过载体（细菌的修饰质粒（DNA环））编码mRNA的方法最有效-反义RNA的合成以此方式连续进行。
实际病毒DNA的修饰方式使得病毒基因既不会复制（复制）也不会转录（使用DNA作为模板合成RNA）。
通过形成 加氢 结合，反义寡核苷酸与互补（前）-mRNA结合。
可能会出现三种情况：
- 添加的反义寡核苷酸是核糖核酸酶H介导的。 在这种情况下，（前）-mRNA被切割（即，降解→mRNA功能的丧失）。 因此，mRNA到蛋白质的翻译失败。
- 与mRNA结合后，发生所谓的位阻。 即细胞的附着 蛋白质 –特别是 核糖体 –因此不再可能。 因此也不可能翻译成蛋白质。
- 对剪接的影响（所谓剪接体的修饰过程（由五个不同的非编码RNA组成，称为snRNA， 蛋白质 在每种情况下都被绑定）作为RNA加工的一部分（（从pre-mRNA到mRNA）。在这里，所谓的。 可以绕过其他剪接机制（例如不剪接内含子或剪接外显子），并且可以切除外显子（=外显子跳过；外显子通常留在mRNA中）。 反义寡核苷酸可防止去除蛋白质功能所必需的外显子。在其他情况下，可部分纠正Raster shift突变（缺失或插入），从而使DNA从那时起具有根本不同的碱基三重态，从而显着改变了三重态。蛋白质的结构），反义RNA也会导致切除某些原本未剪接的RNA片段。 尽管这样，截短的截短的蛋白质已经从去除位点到mRNA的阅读框“重置”到非病理状态。
治疗
自2017年以来，德国已采用该程序 治疗 of 脊髓性肌萎缩 （SMA），作用在拼接上。
在美国，该程序还用于某些形式的Duchenne型 肌营养不良症.
为了完整起见，插入新 基因 将讨论：通过载体，将不存在于DNA中的基因引入细胞核。 这通常编码一种蛋白质， 基因 患者中存在突变，无法实现“所需”功能。 在2019年，该程序在美国被批准用于治疗 脊髓性肌萎缩.
