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Cerliponase alfa于2017年在美国获得批准作为注射液（Brineura）。 这种药物的极高价格是有争议的。
结构与性能
Cerliponase alfa是通过生物技术方法生产的重组三肽基肽酶1（rhTPP1）。
效果
在患有该疾病的患者中，Cerliponase alfa替代了活性不足的三肽基肽酶1（TPP1）。 治疗可能会减慢疾病的进展并使患者稳定。
适应症
用于治疗晚期婴儿神经元类脂褐质病（NCL2病/ CLN2病）。 它也被称为儿科 痴呆。 这是一种非常罕见且严重的常染色体隐性遗传，神经退行性溶酶体贮积病，发生于大约XNUMX至XNUMX岁的儿童中。 它体现在 语言障碍，癫痫发作，运动障碍， 痴呆, 失明以及其他症状，最终在大约八到十二岁时出现致命的后果。
剂量
据SmPC。 药物被注入脑脊液（脑室内）。
