治疗目标
- 减轻症状和不适
- 进度减慢（进度）
治疗建议
- 有症状的 治疗: 糖皮质激素, 羽衣甘蓝.
- Ataluren：仅当DMD中存在无意义的突变时才有帮助 基因; 该药物确保使用而不是终止密码子（原因 流产 在翻译（将mRNA翻译成蛋白质）从而缩短蛋白质的过程中，蛋白质必需的氨基酸被掺入，产生功能性肌营养不良蛋白。 药物补充得越早，保持步行能力和肌肉功能的机会就越长。
- 埃特普利森：仅有助于外显子50（基因 在剪接过程中（RNA前处理）未切下的片段，因此对于翻译是必不可少的）； 15％的患者存在这种缺失。 该药物是与前mRNA外显子51互补的单链核酸。 因此，它与所述外显子结合。 由于这种结合，外显子在剪接过程中被去除（这是创建功能性RNA的重要步骤）。 现在可以缩短蛋白质，但是从外显子51的位置改变阅读框，使得从那里开始编码蛋白质的正确氨基酸序列。 肌营养不良蛋白因此是部分功能的。 仅在美国批准！
- 请参见“其他 治疗“。
