结构与性能
小干扰RNA（siRNA）是合成的短RNA片段，由大约21至25个核苷酸组成。 siRNA具有与人体内靶mRNA互补的序列，通常以双链形式给药。
效果
序列特异性siRNA导致生物中互补mRNA的选择性降解。 因此，基因表达被抑制并且不产生特定的蛋白质，间接地诱导了药理作用。 这种生理机制也称为RNA干扰（RNAi），有效期长达一周。 原则上，使用这种方法可以使体内任何基因沉默，从而实现多种治疗应用。 一个障碍是裸siRNA由于其负电荷而无法穿过细胞膜的事实。 此外，RNA在 血液 并可能导致副作用。 因此，对RNA进行化学修饰以及使用将siRNA传递至其作用位点并进入细胞（称为转染）的现代药物传递系统至关重要。
活性剂
- Patisiran（Onpattro）
- 吉沃西兰（Givlaari）
